Учени коригираха генетичен дефект, причиняващ слепота

Учени използваха новата технология за генно редактиране CRISPR-Cas9, за да коригират генетичен дефект, причиняващ слепота, съобщи ЮПИ, цитирана от БТА.

За пръв път дефектен ген е успешно коригиран в стволови клетки, отнети от пациента. Това може да е първата стъпка към използване на генно редактиране за лечение на болести.

Смята се, че успешното коригиране на ген, причиняващ ретинитис пигментоза, от учени от Колумбийския университет е първото подобно използване на технологията и е значителна крачка напред към прилагане на генна терапия в областта на персонализираната медицина.

За лечение на ретинитис пигментоза - наследствено заболяване, което е свързано с увреждане на ретината и води до слепота, най-често се използва витамин А. Създадени са терапии, които забавят загубата на зрението, но не лекуват заболяването.

"Идеята ни е да разработим персонализиран метод за лечение. Трябва да бъде изминат дълъг път, но смятаме, че първото терапевтично използване на CRISPR-Cas9 ще е за лечение на очно заболяване. В случая демонстрирахме, че първите стъпки в тази насока са възможни", заяви д-р Стивън Цанг от университета.

За целите на изследването учените взели проби от кожата на пациент, засегнат от ретинитис пигментоза, и ги използвали за създаване на стволови клетки със съдържаща се в тях негова ДНК.

Като прибегнали до CRISPR-Cas9, учените успешно редактирали гена RGPR, който е виновен за дегенеративното заболяване. Въпросният ген е труден за редактиране, защото съдържа много повтарящи се нуклеотидни двойки. Клетките могат да бъдат върнати в организма на пациента, за да лекуват заболяването.

Макар да знаят, че те няма да бъдат отхвърлени от организма след трансплантацията им, учените настояват за допълнителни изследвания, които да покажат, че технологията за генно редактиране не предизвиква непредвидени клетъчни промени.

Резултатите от изследването са публикувани в Scientific Reports.