Ново лекарство срещу Алцхаймер - повратна точка в лечението

Пробив в науката. Ново, експериментално лекарство забавя развитието на Алцхаймер с 60% при пациенти в ранен етап на заболяването. Това сочат представените официално данни от трети етап на клиничните изпитвания. Според тях, лекарството може да бъде спряно, след като отлаганията на протеина, който причинява Алцхаймер, се изчистят от мозъка. Въпреки че е изключително обещаващ, препаратът има рискове. Често срещан страничен ефект, при до една трета от пациентите, е оток на мозъка. При повечето хора той отшумява, без да предизвиква симптоми. 

Експериментално лекарство на Eli Lilly действа най-добре, ако пациентите с болестта на Алцхаймер бъдат подложени на лечение възможно най-рано, в идеалния случай преди да се появят симптомите на заболяването, което изтощава мозъка, заявиха изследователите, представяйки най-новото обещаващо лечение на най-разпространената форма на деменция.

Според новите данни от проучванията, представени на Международната конференция на Асоциацията на пациентите с болестта на Алцхаймер в Амстердам, лекарството донемаб забавя прогресирането на проблемите с паметта и мисленето с около една трета, но този процент се удвоява до 60 %, ако лекарството се започне да се прилага, когато пациентите имат само леки нарушения.

Пълният анализ на проучването, включващо повече от 1700 пациенти, показва, че резултатите са по-слаби при по-възрастните пациенти в по-късен стадий, както и при тези с по-високи нива на протеин, наречен tau, който е свързан с прогресирането на болестта на Алцхаймер.

Констатациите подчертават, че "по-ранното откриване и диагностициране може наистина да промени траекторията на това заболяване", заяви Ан Уайт, президент на отдела по неврология във фармацевтичната компания Eli Lilly.

Очаква се до края на тази година Американската агенция по храните и лекарствата да реши дали да одобри донемаб. В момента изследователите подават документи и до други световни регулаторни органи и повечето от тях ще бъдат завършени до края на годината.

Донанемаб, както и наскоро одобреният Leqembi на фирмите Eisai и Biogen, е интравенозно антитяло, предназначено да премахва отлагания на протеин, наречен бета амилоид, от мозъка на пациенти с болестта на Алцхаймер.

Във връзка с данните на Lilly, публикувани в понеделник, д-р Сюзън Колхаас, изпълнителен директор на отдел "Изследвания и партньорства" в Alzheimer's Research UK, заяви: "Тези резултати дават допълнително потвърждение, че отстраняването на амилоида от мозъка може да промени хода на болестта на Алцхаймер и може да помогне на хората, засегнати от това опустошително заболяване, ако бъдат лекувани в подходящия момент."

Проучването на Lilly показва, че отокът на мозъка, известен страничен ефект на антителата, изчистващи амилоида, се появява при повече от 40% от пациентите с генетично предразположение да развият болестта на Алцхаймер. Преди това компанията съобщи, че 24% от цялата група, лекувана с донемаб, са имали оток на мозъка. Мозъчен кръвоизлив е настъпил при 31% от групата на донемаб и около 14% от групата на плацебо.

Изследователите съобщават, че има три смъртни случая при изпитването, които са свързани с лечението. "Тези странични ефекти не бива да се приемат с лека ръка", но повечето случаи са били овладяеми чрез наблюдение с ядрено-магнитен резонанс (ЯМР) или спиране на лекарството, казва изследователката на проучването д-р Лиана Апостолова, професор в областта на изследванията на болестта на Алцхаймер в Медицинското училище към Университета в Индиана. Лекарите вероятно ще използват "много строг скрининг за безопасност с ядрено-магнитен резонанс, докато лекуваме тези пациенти", допълни тя.

От Lilly твърдят, че ефектът от лечението с донанемаб е продължил да се увеличава спрямо плацебо в хода на 18-месечното проучване, дори при участници, които са били спрени от лечение, след като нивата на амилоидните им отлагания са спаднали значително. "В края на изпитването средният пациент е бил без лекарство в продължение на седем месеца и въпреки това е продължил да се подобрява", каза Уайт. Тя каза, че резултатите подкрепят идеята, че донемабът може да бъде спрян, след като амилоидът се изчисти от мозъка.

"Някои пациенти не са се влошили значително по време на изпитването и средно прогресията на заболяването се е забавила с 4,4-7,5 месеца в продължение на 18 месеца", обясни д-р Лиз Култард, доцент по неврология на деменцията в Бристолския университет.

През май Lilly заяви, че проучването е постигнало всичките си цели, като е показало, че донемаб забавя влошаването на когнитивните способности с 29% в сравнение с плацебо при 1182 души с леко когнитивно увреждане или лека деменция, в чийто мозък има отлагания на два ключови белтъка на Алцхаймер - бета амилоид и тау. При пациентите с високо съдържание на тау донемаб забавя прогресията на заболяването с около 17 %, докато при тези с ниски и средни нива на тау ползата е 35 %.

"Дали вредите от тези лекарства са балансирани от скромните им клинични ползи, в крайна сметка ще изисква повече данни", се казва в редакционна статия в специализирано издание на JAMA, придружаваща проучването.

Този месец Американската агенция по храни и лекарства издаде стандартно одобрение за Leqembi, първото модифициращо болестта на Алцхаймер лечение, което постига тази цел, разчиствайки пътя за по-широко застрахователно покритие на лекарството. И двете лекарства се проучват и в рамките на мащабни изследвания, за да се види дали оказват влияние върху забавянето на появата на симптомите на болестта на Алцхаймер.

Повече от 6 милиона американци живеят с болестта на Алцхаймер, а според Асоциацията на болните от Алцхаймер до 2050 г. броят им ще нарасне до близо 13 милиона. По данни на Световната здравна организация към ООН повече от 55 милиона души по света страдат от болестта на Алцхаймер или други форми на деменция.