Идеята за това идва от италиански учен през 1996 г.

ХИВ-вирусът може да се използва за лечение на две тежки наследствени болести. Става въпрос за метахроматична левкодистрофия и Синдром на Вискот-Алдрич, сочи публикация в списание "Science”, цитирана от 20minutos.es. 

Идеята за това идва от италиански учен през 1996 г. След години на лабораторни изследвания, шест деца в различни области на света показват подобрения в състоянието си след 3-годишно лечение с вектори на генна терапия, произтичащи от Вируса на придобития синдром на имунна недостатъчност. 

Според изданието научният екип от Института „Сан Рафаел Телетон за генна терапия” в Милано, управляван от Луиджи Налдини, казва, че чрез генна терапия с ХИВ-вируса могат да се преборят с две тежки генетични заболявания. 

„Три години след началото на клиничния процес, получените резултати на първите шест пациенти са много окуражителни. Терапията е не само сигурна, но също и ефективна, способна да промени клиничната история на тези тежки болести. След 15 години усилия е много вълнуващо да дадеш конкретно решение на първите пациенти”, обяснява Налдини. 

В основата на двете заболявания стои генетичен дефект, получен от недостига на основния протеин в организма през първите години от живота. В случая с метахроматичната левкодистрофия, която досега беше нелечима, нервната система остава засегната. Бебетата с тази болест изглеждат съвсем здрави при раждането си, но в даден момент започват да губят когнитивните си и моторни умения, без никаква възможност да спрат невродегенеративния процес. 

Децата със Синдром на Вискот-Алдрич са със засегната имунна система, което ги прави доста по-уязвими от нормалното за развитието на инфекции, автоимунни заболявания и рак, както и тези с дефект в тромбоцитите, причиняващ чести кръвоизливи. 

Терапията, предложена от италианските учени, се състои в премахване на клетки от костния мозък на пациента и въвеждането на коригирани техни копия с дефектен ген с използването на вирусни вектори, получени от ХИВ-вируса. Веднъж инжектирани в тялото на пациента, третираните клетки са способни да възстановят липсващия протеин в ключови органи. 

Двете изследвания, в които се включват повече от 70 научни изследователи и медици, стартират през пролетта на 2010г. и включват общо 16 пациенти – шест със Синдром на Вискот-Алдрич и десет с метахроматичната левкодистрофия. Резултатите, публикувани в списание „Science” се отнасят само до първите шест пациента, по трима във всяко изследване.

Превод: Анелия Тодорова